Terapia CAR-T: Un puente para el trasplante

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  • El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona fue el primer centro pediátrico de España autorizado para ofrecer esta terapia, con la cual ha tratado a más de 40 pacientes entre 2016 y 2020. Más del 90% de los niños que la recibieron respondieron a ella, tras no tener éxito con tratamientos convencionales.
  • La Dra. Susana Rives, quien participó del webinar sobre este tema organizado por Vidacel, señaló que existe la posibilidad de un proyecto piloto para establecer centros en Chile y otros países que puedan producir y administrar el CAR-T.

Santiago, 22 de junio de 2021.- La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es la enfermedad maligna más frecuente en niños y corresponde al 25% de los cánceres infantiles a nivel mundial. Según datos entregados en el último Registro Nacional de Cáncer Infantil dependiente del Minsal de 2018, en Chile la tasa anual corresponde a 39 casos por millón de menores de 15 años.

Esta enfermedad se caracteriza por una producción excesiva de linfocitos, o glóbulos blancos, inmaduros que se multiplican de forma rápida y desplazan a las células normales de la médula ósea. Aunque en la mayoría de los casos se consigue una remisión completa con quimioterapia o con el trasplante de médula ósea, entre un 10% y un 15% de los pacientes fallecen por resistencia al tratamiento, por su toxicidad o por una recaída. Cuando las opciones de tratamiento se agotan, hacen falta soluciones menos tóxicas y más dirigidas en las que la inmunoterapia puede jugar un papel fundamental.

Es aquí donde aparece el tratamiento CAR-T 19, basado en la utilización de las propias células del paciente para destruir las células leucémicas. El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona fue el primer centro pediátrico de España autorizado para ofrecer esta terapia, con la cual ha tratado a más de 40 pacientes entre 2016 y 2020.

La Dra. Susana Rives, directora de la Unidad de Células CART-T y del Departamento de Leucemia y Linfomas pediátricos de ese establecimiento, explicó en el webinar organizado por Vidacel, que “Esta terapia se puede utilizar como ‘puente’ para los trasplantes de órganos, ya que mejora las condiciones del paciente y lo posiciona como un mejor candidato para ese procedimiento. Incluso, se está en vías de convertir a esta terapia de CAR-T en un tratamiento definitivo, sin la necesidad de trasplante». 

 “Una vez ya iniciado el tratamiento, según lo que pudimos observar, la calidad de vida mejoró en nuestros pacientes en tan solo tres semanas después de haber recibido infusión, dos de nuestras pacientes pediátricas pudieron jugar e ir al colegio después de este proceso. Hay que tener claro que esto no es un trabajo de un día para otro, es multidisciplinar”, aseguró la profesional española. 

Dentro de la experiencia que ha tenido el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, de los 40 pacientes infundidos, más del 90% han respondido al tratamiento, tras no tener éxito con terapias convencionales, un 81% ha sobrevivido a los dos años de tratamiento, mientras más de un 50% de los pacientes se han declarado libres de la enfermedad a los dos años de tratamiento. 

La Dra. Rives comentó que existe la posibilidad de un proyecto piloto para establecer centros en Chile y otros países que puedan producir y administrar el CAR-T. “Buscamos transmitir el conocimiento de esta metodología en Latinoamérica, lo vemos factible y esperamos poder contribuir en la experiencia clínica que tenemos desde Europa”, dijo. 

En tanto, el Dr. Pablo De Simone, director Médico del Banco Público y Privado de Vidacel, señaló que “Esta terapéutica avanzada es una posibilidad real que nos plantea un desafío para poder realizarlo en Chile. En Vidacel contamos con recurso humano capacitado, infraestructura y las ganas de llevar está tecnología a los pacientes. Junto con otras instituciones podemos crecer y transformar una esperanza en realidad para los pacientes oncológicos». 

¿Qué es el CAR-T 19?

La terapia de células CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell o receptor de antígeno quimérico de células T) consiste en extraer linfocitos T del paciente (células del sistema inmunitario) mediante aféresis, una técnica que permite la separación de los componentes de la sangre y la obtención de una determinada cantidad de linfocitos. Estos son modificados posteriormente para que reconozcan y ataquen las células tumorales, y se vuelven a transferir al cuerpo del paciente para que, tras ser reprogramados, puedan reconocer, atacar y destruir las células cancerosas.

Tanto las leucemias y linfomas que se producen por una alteración o malignización de los linfocitos B, tienen en común que expresan una proteína o antígeno en su superficie llamada CD-19. Cuando se produce un cáncer, los linfocitos no pueden reconocer el antígeno y, por tanto, no pueden atacar ni frenar la replicación de células cancerosas. Gracias a la ingeniería genética es posible reprogramar los linfocitos e introducir información génica para que estas células expresen en su superficie el receptor quimérico o CAR-T que reconocerá al antígeno tumoral (CD19), lo reconocerá y destruirá las células malignas.

Actualmente esta terapia está indicada para pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria que tienen mal pronóstico. El tratamiento CAR-T 19 está indicado para los pacientes de leucemia que han sufrido al menos una recaída tras un trasplante o una segunda o tercera recaída con otras terapias. Se trata, generalmente, de pacientes que no responden al tratamiento y que no tienen opciones curativas con los tratamientos convencionales (quimioterapia y trasplante de médula ósea).